Tumor (nádor) sa skladá z buniek, ktoré sa nekontrolovane množia nezávisle na vrodenom „stavebnom“ pláne organizmu. Pokiaľ bunky nádorového tkaniva prenikajú do okolitých zdravých orgánov kde možno vytvoriť dcérske nádory (metastázy hovoríme o malígnom nádore - rakovine. Pri terapií sa snažíme odstrániť všetky nádorové bunky, zjavne preto, aby z nich nemohol vzniknúť nový nádor. Pokiaľ toto nie je možné snažíme sa aspoň spomaliť či zastaviť množenie nádorových buniek a tak zlepšiť a predĺžiť život chorého. Farmakoterapia má základný význam tam kde ostatné metódy (chirurgia, rádioterapia) sú obmedzené. Je však indikovaná ako doplnková liečba k prioritnejším možnostiam liečby. Pri farmakoterapií rakoviny používame chemoterapeutiká. Nevýhodou chemoterapie je že nádorové bunky sú telu vlastné a tak podané liečivo môže negatívne ovplyvniť aj zdravé tkanivá. Požiadavku selektivity spĺňa snáď len 1-asparagináza. Rakovinu liečime na bunkovej úrovni takže tieto látky sa tiež volajú cytostatiká.

Cytostatiká
Ide o cytotoxické látky , ktoré svojimi účinkami pôsobia hlavne na momentálne rastúce a množiace sa bunky. Predovšetkým postihujú rýchlo rastúce a množiace sa bunky. Najčastejšie zasahujú do mitotického procesu a takisto môžu iniciovať apoptózu (čiže programovanú bunkovú smrť). Tkanivá s nízkym počtom mitóz zostávajú z veľkej časti neporušené. Netýka sa to tkanív ktoré sa fyziologicky často menia. Preto vznikajú typické nežiadúce účinky ako napríklad:
 Padanie vlasov: Vzniká ako dôsledok poškodenia vlasových folikulov
 Gastrointestinálne problémy: Ide predovšetkým o diaroeu ako následok poškodenia často sa obnovujúcich enterocytov. Nauzea vzniká vďaka podráždenia area postrema v mozgu.
 Poruchy imunitného systému spôsobujú vyššiu náchylnosť k infekčným ochoreniam.
 Tlmenie tvorby kostnej drene a z toho vyplývajúca porucha krvotvorby spôsobená porušením materských buniek kostnej drene. Najviac sú postihnuté krátko žijúce granulocyty, ďalej trombocyty a potom erytrocyty – anémia.
 Neplodnosť následkom porušenia spermatogenézy alebo zrenia vajíčok.
 Väčšina cytostatík porušuje DNA a tým môžu po dlhodobom podávaní spôsobovať rakovinu
 Teratogenita
Cytostatiká nie sú účinné na všetky typy nádorov. U väčšiny nádorov spôsobujú remisiu s následným relapsom, pričom sa citlivosť nádoru s každou ďalšou dávkou znižuje.